Генная тэрапія

Генная тэрапія - гэта лячэнне спадчынных, ненаследственных, мультифакториальных захворванняў, якое ажыццяўляецца шляхам ўвядзення ў клеткі пацыента іншых генаў. Мэтай тэрапіі з'яўляецца ўхіленне генных дэфектаў альбо наданне клеткам новых функцый. Нашмат прасцей ўвесці ў клетку здаровы, паўнавартасна працуе ген, чым выпраўляць дэфекты ў наяўнай.

Генная тэрапія абмяжоўваецца даследаваннямі ў саматычных тканінах. Гэта звязана з тым, што любое ўмяшанне ў палавыя і зародкавыя клеткі можа даць зусім непрадказальны вынік.

Ужывальная ў цяперашні час методыка эфектыўная пры лячэнні як моногенных, так і мультифакториальных захворванняў (злаякасныя пухліны, некаторыя віды цяжкіх сардэчна-сасудзістых, вірусных захворванняў).

Каля 80% усіх праектаў геннай тэрапіі датычацца ВІЧ-інфекцыі і анкалагічных захворванняў. У цяперашні час вядуцца даследаванні такіх спадчынных хвароб, як гемафілія У, хвароба Гошу, мукавісцыдозу, гіперхалестэрынямія.

Лячэнне генетычных захворванняў мае на ўвазе:

· Вылучэнне і размнажэнне асобных тыпаў клетак пацыента;

· Ўвядзенне чужародных генаў;

· Адбор клетак, у якіх «прыжыўся» чужародны ген;

· Ўжыўленне іх хвораму (напрыклад, з дапамогай пералівання крыві).

Генная тэрапія засноўваецца на увядзенні кланаваных ДНК у тканіны хворага. Самымі эфектыўнымі метадамі пры гэтым лічацца ін'екцыйныя і аэразольныя вакцыны.

Генная тэрапія працуе ў двух напрамках:

1. Лячэнне моногенных захворванняў. Да іх ставяцца парушэнні ў працы галаўнога мозгу, якія звязаны з якімі-небудзь пашкоджаннямі клетак, якія выпрацоўваюць нейрамедыятара.

2. Лячэнне спадчынных захворванняў. Асноўныя падыходы, якія выкарыстоўваюцца ў дадзенай вобласці:

· Генетычнае ўдасканаленне імунных клетак;

· Павышэнне иммунореактивности пухліны;

· Блок экспрэсіі онкогенов;

· Абарона здаровых клетак ад хіміятэрапіі;

· Ўвод генаў-супрессоров пухліны;

· Вытворчасць проціпухлінных рэчываў здаровымі клеткамі;

· Прадукцыя проціпухлінных вакцын;

· Лакальнае прайграванне нармальных тканін пры дапамозе антыаксідантаў.

Выкарыстанне геннай тэрапіі мае шмат плюсаў і ў некаторых выпадках з'яўляецца адзіным шанцам на нармальнае жыццё для хворых людзей. Тым не менш, гэтая вобласць навукі да канца не вывучана. Існуе міжнародны забарона на выпрабаванні на палавых і доимплантационных зародкавых клетках. Гэта зроблена з мэтай прадухілення непажаданых генных канструкцый і мутацый.

Распрацаваны і общепризнанны некаторыя ўмовы, пры якіх дапускаюцца клінічныя выпрабаванні:

1. Ген, перанесены ў клеткі-мішэні, павінен быць актыўны працяглы час.

2. У чужароднай асяроддзі ген павінен захоўваць сваю эфектыўнасць.

3. Перанос гена не павінен выклікаць негатыўных рэакцый у арганізме.

Існуе шэраг пытанняў, якія і сёння застаюцца актуальнымі для многіх навукоўцаў па ўсім свеце:

• Ці змогуць навукоўцы, якія працуюць у галіне геннай тэрапіі, распрацаваць поўную генокоррекцию, якая не будзе прадстаўляць пагрозы нашчадкам?

• Ці будзе неабходнасць і карыснасць генотерапевтической працэдуры для асобнай шлюбнай пары пераўзыходзіць рызыка гэтага ўмяшання для будучыні чалавецтва?

• Ці апраўданыя такія працэдуры, улічваючы перанасяленне планеты ў будучыні?

• Якім чынам будуць суадносіцца падобныя працэдуры на чалавеку з пытаннямі гамеастазу біясферы і грамадства?

У зняволенні можна адзначыць, што генетычная тэрапія на сучасным этапе прапануе чалавецтву шляху лячэння самых цяжкіх захворванняў, якія зусім нядаўна лічыліся невылечнымі і смяротнымі. Аднак, у той жа час, развіццё гэтай навукі ставіць перад навукоўцамі новыя праблемы, якія неабходна вырашаць ужо сёння.